Forskaren: ”Patienter dör på grund av NT-rådets beslut”
Uppdaterad 2026-03-10 | Publicerad 2026-03-08
Tack vare läkemedlet Tofersen kan amerikanske Shane fortsätta ägna tid åt sin familj och sina största intressen.
I Sverige snuvas ALS-patienter på den möjligheten.
– Iskalla fakta är tyvärr att svenska patienter dör i dag och har dött på grund av NT-rådets beslut, säger ALS-forskaren Peter Andersen.
I Sacramento, Kalifornien, skiner solen. Shane Trump, 47, tar med sig datorn ut och går och sätter sig på sin uteplats.
Något han bara kunde drömma om den där höstdagen 2024.
– Doktorn gav mig ett år, säger han.
Shane hade drabbats av samma sjukdom som satt skräck i hans familj och krävt både hans pappas och brors liv. Och för dem gick det fort.
– Min bror dog tio månader efter han fick sin diagnos. För min pappa tog det lite längre tid. Och det var ingen tvekan om att jag skulle gå samma väg till mötes.
Men plötsligt vändes förtvivlan till hopp. Allt på grund av . Shane kunde därför börja behandlas med läkemedlet Tofersen omgående.
De värden som låg 12 gånger högre än hos än frisk person sjönk till 1,5 som bäst.
– Jag hade åkt till Belgien för att ta farväl av min frus familj. Jag hade skrivit avskedsbrev till mina fyra barn.
”Bisarr situation”
Allt fler studier tyder på framsteg och Tofersen har påvisad effekt för patienter med mutationer på just SOD1-genen.
Läkemedlet används i stora delar av Europa och runt om i världen.
Men svenska NT-rådet avråder fortfarande Sveriges regioner från att behandla ALS-patienter med det. Rådet är en expertgrupp med representanter för Sveriges regioner, och har mandat att ge rekommendationer till landets regioner om användning av vissa nya läkemedel.
”Målsättningen är en rättvis, jämlik och ändamålsenlig läkemedelsanvändning för alla patienter i hela landet och att våra gemensamma resurser ska användas på bästa sätt”, skriver rådet på sin hemsida.
Men verkligheten vittnar i det här fallet om motsatsen, enligt Peter Andersen, ALS-forskare och överläkare i neurologi vid Umeå universitet.
– Det är en helt bisarr etisk situation de har satt ALS-sjukvården i Sverige i, säger han.
Peter Andersen diagnostiserade sin första ALS-patient på 1980-talet och har forskat om sjukdomen sedan 1992. Att ge en diagnos har varit lika med en dödsdom under en stor del av hans karriär. Att det fortfarande är så i Sverige – trots att det enligt honom inte hade behövt vara så – är han djupt kritisk till.
– Det är väldigt svårt att förklara för patienter att om de hade bott i exempelvis Storbritannien, Tyskland, Österrike, Schweiz, Italien, Spanien, Portugal, Polen, Litauen, Estland, Island, Kanada, Sydkorea – så hade de fått denna medicin. Men eftersom de bor i Sverige får de den inte, säger han.
– Det enda de som är sjuka här kan få är palliativ vård, och sedan dö. Det är så fruktansvärt elakt mot våra patienter, säger han.
Avråder samtliga regioner
Tofersen godkändes av den amerikanska läkemedelsmyndigheten i USA 2023 och i maj 2024 godkändes det av EU-kommissionen.
– Nu hoppas vi på en snabb process, så att svenska patienter med denna sällsynta och ärftliga variant, äntligen kan få tillgång till läkemedlet, sade Neuroförbundets ordförande då i ett uttalande.
Men utfallet blev ett annat. Nästan ett år senare meddelade NT-rådet att samtliga regioner i Sverige avråds från användning.
– I de studier som företaget hittills har genomfört har man inte kunnat visa att Qalsody ger nytta för patienterna, sade Åsa Derolf, dåvarande ordförande för NT-rådet.
I beslutet betonas också en mycket hög kostnad samt både vanliga och ibland allvarliga biverkningar.
I februari kom ytterligare en studie från Island, som gjordes i samarbete med Umeå universitet.
”Absolut ingen tvekan”
Ingen av de fyra patienterna som ingick i studien försämrades under behandlingsperioden – och tre av dem blev bättre.
En 47-årig kvinna som tidigare knappt kunde gå på egen hand, kunde efter 21 månaders behandling åter klä sig själv, kamma sitt hår, laga mat och äta utan hjälp. Efter ytterligare fem månader kunde hon gå med rullator och blev i princip helt självständig i sitt dagliga liv.
En 42-årig man kunde gå tillbaka till jobbet och har också hunnit med en bergstur på 575 meters höjd – vilket han inte kunnat göra sedan han blev sjuk.
– Det är en rejäl biologisk effekt, det är absolut ingen tvekan, säger Peter Andersen.
– De blir inte friska, det vill jag väldigt starkt betona, det vi ser är att vi får ett sjukdomsstopp. Stopp på ytterligare försämring och på vissa har vi helt klart täckning för en återbildning av de små fina nervtrådar som går ut i musklerna.
”Stark och stabil”
I studien har inga allvarliga biverkningar observerats.
Trots NT-rådets avrådan finns det en patient i Sverige som behandlats med Tofersen tack vare en studie som han tidigare ingick i. När han fick diagnosen gav Peter Andersen, som är hans läkare, honom max ett och ett halvt år kvar att leva. Nu, snart sex år senare, kan mannen fortfarande hämta sina barn på förskolan och utföra andra vardagssysslor som att handla.
– I dag har jag ett jättestort hopp om framtiden och känner mig stark och stabil. Jag tror inte längre att ALS ska ta mitt liv, har han sagt till Hjärnfonden.
Peter Andersen lyfter honom som ett exempel på vilken skillnad Tofersen kan innebära för patienter.
– Han är inte exceptionell, detsamma gäller patienterna på Island, säger han och fortsätter:
– Iskalla fakta är tyvärr att svenska patienter dör i dag och har dött på grund av NT-rådets beslut. Det går inte att komma ifrån.
”Har vunnit år”
Shane Trump kan än i dag köra bil, vara med på sina barns aktiviteter och resa.
Han är noggrann att poängtera att han inte kommer att bli frisk av Tofersen. Men han har vunnit tid.
– Det har varit livsförändrande. Garanterat. Det har inte bara gett mig ett år, det kan ge mig ytterligare ett par år, och framför allt funktionella år som jag inte hade fått annars.
Han har tagit del av situationen i Sverige.
– Det är olyckligt, och sorgligt. Det borde vara tillgängligt, för mig fungerar det utan tvekan. Jag har väldigt lite biverkningar, om ens några.
– Jag var beredd att göra det här för att få sex extra månader tillsammans med min fru och mina barn. Nu har jag vunnit år.
Aftonbladet har varit i kontakt med NT-rådet som inte vill medverka i en intervju. De hänvisar i stället till ”frågor och svar om Tofersen” som de tidigare publicerat.
De skriver att man öppnat ärendet på nytt.
”Vi kan tyvärr inte föra dialog när ärendet är under utredning”, skriver NT-rådet i ett mejl.
– I de studier som företaget hittills har genomfört har man inte kunnat visa att Qalsody ger nytta för patienterna, har Åsa Derolf, dåvarande ordförande för NT-rådet, tidigare sagt i ett uttalande.
I beslutet betonas också en mycket hög kostnad samt både vanliga och ibland allvarliga biverkningar.
Aftonbladet har också frågat vad för biverkningar man syftar på. NT-rådet hänvisar till en rapport från en studie där 8,7 procent drabbades av ”allvarliga neurologiska biverkningar”. Det handlar bland annat om inflammation i ryggmärgen, svullnad i synnerven och hjärnhinneinflammation.
”Dessa händelser kunde hanteras med lokal standardvård och löste sig”, står det i rapporten.